Investigadores abren la puerta del cerebro para mejorar los tratamientos contra el párkinson

Un equipo de investigadores del Centro Integral de Neurociencias AC HM CINAC ha demostrado la viabilidad y seguridad de la introducción de terapia génica, utilizada en la enfermedad de Parkinson, lo cual podría suponer un gran avance para los pacientes con enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson. Ha sido posible gracias a la apertura temporal de la barrera hematoencefálica mediante ultrasonidos de baja intensidad en regiones relevantes para pacientes que padecen esta enfermedad. Esto permitiría que los virus utilizados en estas terapias puedan atravesar esta barrera y llegar más fácilmente a las áreas cerebrales donde se quiere actuar.

Del mismo modo, estos resultados "abren la puerta a nuevos escenarios y representan un punto de partida para futuros ensayos con aplicación en otras enfermedades neurodegenerativas y tumores cerebrales", indica en una nota recogida por el centro el equipo de investigadores, dirigido por el profesor José A Obeso. 

El estudio, cuyos resultados han sido publicados en la revista científica Science Advances, ha sido probado en el cerebro de primates de manera focal y no invasiva, y paralelamente en pacientes con enfermedad de Parkinson. Los autores principales han sido los investigadores de HM CINAC, el Dr. Javier Blesa y el Dr. José Ángel Pineda-Pardo, pertenecientes al Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED) dependiente del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII); junto a científicos de la Universidad de Kyoto (Japón).

Tal y como explican los investigadores, estos vectores virales se inyectaron utilizando una vena periférica, penetrando así al cerebro gracias a la apertura de la barrera hematoencefálica. El doctor Pineda-Pardo explica que "es importante destacar que, al ser una apertura focal, los vectores virales llegan únicamente a la región en la que se ha actuado, evitando la interacción con el resto de las estructuras cerebrales, lo que permitirá en última instancia el diseño de estrategias terapéuticas personalizadas". 

De esta forma, se consiguió administrar por vía intravenosa el adenovirus tipo 9, alcanzando regiones del cerebro afectadas por el párkinson, sin observar posteriormente efectos secundarios negativos ni daños en los tejidos. "Tanto los animales como los pacientes toleraron perfectamente el procedimiento y no encontramos evidencia de complicaciones neurológicas, conductuales o generales.", afirman. 

Según este estudio, esta administración podría generalizarse a otros vectores virales utilizados en terapia génica. "La naturaleza menos invasiva de esta metodología podría facilitar la entrega de vectores virales focales para la terapia génica y podría permitir intervenciones tempranas y repetidas para tratar trastornos neurodegenerativos", señalan los investigadores en el estudio. 

El concreto, el doctor Blesa indica que "nuestro equipo y HM CINAC están especialmente implicados en la enfermedad de Parkinson, pero esto se podría aplicar a otras enfermedades como la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington o la Esclerosis Lateral Amiotrófica. Hay que tener en cuenta que existen numerosas moléculas que podrían llegar al cerebro de forma más eficiente con este tipo de procedimiento". 

"Este estudio proporciona evidencia de la administración focal del vector AAV intracerebral mínimamente invasivo a través de la barrera hematoencefálica en primates no humanos adultos que usan ultrasonido enfocado de baja intensidad (LIFU). Esto tiene amplias implicaciones para los campos de la terapia génica y la neurodegeneración. La apertura de la barrera hematoencefálica focal dirigida podría concebirse como un enfoque válido para varias terapias neurorrestauradoras putativas que deberían probarse en una amplia gama de trastornos del sistema nervioso central", concluyen. 

Aumento de la incidencia del párkinson

El párkinson es una enfermedad que afecta de forma progresiva a las neuronas, provocando que se reduzca la dopamina en el organismo, la sustancia esencial para que el cerebro transmita la información necesaria y que una persona realice los movimientos básicos. Esta enfermedad afecta a más de 7 millones de personas en todo el mundo y, en España, más de 150.000 personas están afectadas por esta enfermedad neurológica crónica y progresiva. Actualmente, cada año se diagnostican en España unos 10.000 casos nuevos de esta enfermedad caracterizada por producir diversos síntomas motores y no motores.

La edad es "el principal riesgo" para padecer esta enfermedad, motivo por el que es probable que "en España, debido al progresivo envejecimiento de la población, el número de afectados se triplique en los próximos 30 años", según ha advertido recientemente el coordinador del Grupo de Estudio de Trastornos del Movimiento de la Sociedad Española de Neurología, el doctor Álvaro Sánchez Ferro.

"Los avances diagnósticos y terapéuticos que ha experimentado esta enfermedad en los últimos años son algunas de las razones que explican este aumento en la prevalencia de la enfermedad de Parkinson. Pero, sobre todo, detrás de este incremento, está el progresivo envejecimiento de la población", explicaba.

El doctor Ferro asegura además que, mientras que el párkinson "afecta a un dos por ciento de la población mayor de 65 años, pasa a ser al cuatro por ciento en mayores de 80 años". Y no solo afecta a personas de edad avanzada, ya que aproximadamente un 15% de los casos actualmente diagnosticados en España corresponden a personas menores de 50 años.