¿Por qué hay medicamentos que se llaman "huérfanos"?

Un medicamento huérfano es aquel que se destina a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras o poco frecuentes, muy graves o con un claro riesgo de mortalidad. En Europa, se considera que una enfermedad es rara cuando afecta a menos de uno entre 2.000 ciudadanos. Según la Unión Europea, es el producto destinado a una indicación cuya prevalencia no exceda los 5 casos por cada 10.000 habitantes en los estados miembros. Además, para catalogarlo así no tiene que haber ningún otro método satisfactorio para tratar esa enfermedad dentro del marco de la UE.

Por qué se llaman así

Estos medicamentos se designan “huérfanos” porque la industria farmacéutica carece de interés a la hora de desarrollar y comercializar unos productos destinados a un porcentaje mínimo de pacientes, según explican desde Eurordis, la Asociación de Pacientes con Enfermedades Raras en Europa.

En la guía Desarrollo de Medicamentos Huérfanos elaborada por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer), se especifica que estos fármacos resultan poco atractivos para los patrocinadores y que son reacios a producirlos bajo condiciones normales de mercado, ya que el grupo poblacional al que van dirigidos es tan pequeño que “no permitiría recuperar el capital invertido en la investigación y el desarrollo del producto”.

Normativa

Para suplir estas necesidades en varios países existen legislaciones específicas de Medicamentos Huérfanos, que tienen como principal objetivo facilitar más medios para su desarrollo aportando incentivos a la investigación de las compañías farmacéuticas.

Uno de los países pioneros en establecer una normativa concreta para la elaboración de estos fármacos fue Estados Unidos, con la creación de una ley al respecto en el año 1983. Después, le siguieron otros países como Japón o Australia. A día de hoy, la Unión Europea también tiene su reglamento de Medicamentos Huérfanos, que se hizo una realidad en el año 1999.

En Europa, la legislación otorga una serie de beneficios para la investigación de medicamentos huérfanos. Por ejemplo, se les concede una autorización de comercialización por parte de la Agencia Europea del Medicamentos (EMA) y una exclusividad de diez años, es decir, durante este periodo no se pueden poner a la venta productos similares.

Las compañías farmacéuticas pueden recibir un protocolo de asistencia a través de un consejo científico de la EMA sin coste o en todo caso reducido. Además, se ofrece una reducción de gastos a lo largo del proceso de aprobación de la designación de medicamento como huérfano, y se les conceden subvenciones asociadas a varios programas de la UE.