La técnica CRISPR, las 'tijeras' genéticas que pueden curar enfermedades hereditarias

El Premio Nobel de Química 2020 ha sido otorgado a las investigadoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna "por el desarrollo de un método para la edición del genoma". Ambas descubrieron una de las herramientas más afiladas de la tecnología genética: las denominadas tijeras genéticas CRISPR / Cas9. Con ellas, los investigadores pueden cambiar el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta. Esta tecnología ha tenido un impacto revolucionario en las ciencias de la vida, está contribuyendo a nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias.

La francesa Charpentier es actualmente directora de la Unidad Max Planck de Ciencia de los Patógenos en Berlín. La estadounidense Doudna es profesora en Berkeley e investigadora en el Howard Hughes Medical Institute. Ambas fueron distinguidas por esta herramienta con el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica de 2015.

Los investigadores necesitan modificar los genes en las células si quieren descubrir el funcionamiento interno de la vida. Esto solía ser un trabajo lento, difícil y, a veces, imposible. Usando las tijeras genéticas CRISPR, ahora es posible cambiar el código de vida en el transcurso de unas pocas semanas. "Hay un poder enorme en esta herramienta genética, que nos afecta a todos. No solo ha revolucionado la ciencia básica, sino que también ha dado lugar a cultivos innovadores y dará lugar a nuevos tratamientos médicos innovadores", dice en un comunicado Claes Gustafsson, presidente del Comité Nobel de Química.

Como suele ocurrir en la ciencia, el descubrimiento de estas tijeras genéticas fue inesperado. Durante los estudios de Emmanuelle Charpentier sobre Streptococcus pyogenes, una de las bacterias que más daño causan a la humanidad, descubrió una molécula previamente desconocida, el ARNtracr. Su trabajo mostró que el ARNtracr es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR / Cas, que desarma los virus al escindir su ADN.

Charpentier publicó su descubrimiento en 2011. El mismo año, inició una colaboración con Jennifer Doudna, una bioquímica experimentada con un vasto conocimiento del ARN. Juntos, lograron recrear las tijeras genéticas de las bacterias en un tubo de ensayo y simplificaron los componentes moleculares de las tijeras para que fueran más fáciles de usar.

En un experimento que hizo época, luego reprogramaron las tijeras genéticas. En su forma natural, las tijeras reconocen el ADN de los virus, pero Charpentier y Doudna demostraron que podían controlarse para poder cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado. Donde se corta el ADN, es fácil reescribir el código de la vida.

Desde que Charpentier y Doudna descubrieron las tijeras genéticas CRISPR / Cas9 en 2012, su uso se ha disparado. Esta herramienta ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en la investigación básica, y los investigadores de plantas han podido desarrollar cultivos que resisten el moho, las plagas y la sequía.

En medicina, se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer, y el sueño de poder curar enfermedades hereditarias está a punto de hacerse realidad. Estas tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a una nueva época y, en muchos sentidos, están aportando el mayor beneficio a la humanidad.