Nuevos fármacos para la posible y futura curación de la trombocitopenia inmune

La trombocitopenia es una enfermedad poco frecuente y de difícil diagnóstico que tienen como consecuencia una insuficiente presencia de plaquetas en la sangre, algo que afecta al normal proceso de coagulación e incide en un aumento del riesgo de sufrir hemorragias, tanto internas como externas.

Los expertos explican que existen varias causas de esa deficiente presencia de las esenciales plaquetas. En algunos casos, se debe a que la médula ósea no las produce en la cantidad suficiente y en otros, la causa está en el propio organismo, que crea anticuerpos con los que las “ataca” y descompone, bien en el bazo o en el hígado, o directamente en el torrente sanguíneo. Cuando esto ocurre, se habla de trombocitopenia imnune (PTI), una enfermedad para la que existe tratamiento pero no curación y que ahora, nuevos estudios y fármacos abren nuevas vías para que, en un futuro, la enfermedad pueda dejar de ser crónica y pase a ser potencialmente curable, según señalan especialistas de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (@sehh_es).

¿Quién puede padecerla? ¿Qué síntomas muestra?

Se estima que la cifra de afectados por esta enfermedad en España podría superar los 5.000 y que cada año se registran unos 100 nuevos casos de trombocitopenia inmune primaria (PTI).

Su prevalencia según datos de la Federación Española de Enfermedades Raras (@FEDER_ONG) es de 1 -5 / 10.000. Esta alteración en la sangre puede afectar a personas de cualquier edad, aunque en el caso de los hombres, se han detectado dos picos de mayor prevalencia: uno en menores de 18 años y otro en edades avanzadas. La PTI puede tener distintos grados de gravedad, dependiendo del número de plaquetas y del ritmo de deterior que presenten. En uno de cada tres casos no muestra síntomas por lo que es frecuente que la patología sea descubierta en un análisis de sangre rutinario.

Cuando la trombocitopenia sí “da la cara”, algunas de las señales que pueden poner en alerta a médicos y pacientes, son:

• Hematomas frecuentes y quizá desproporcionados para un golpe leve.
• Sangrado persistente en una herida que no termina de cicatrizar.
• Hemorragia nasal o en el tejido gingival (encías) frecuentes o muy abundantes.
• Púrpura o petequía (áreas cutáneas que presentan pequeñas acumulaciones de sangre, como varios hematomas dispersos).

Diagnóstico, tratamiento y nuevos fármacos

El Grupo Europeo de Transplante Sanguíneo y Médula Ósea (European Group for Blood and Marrow Transplantation (@TheEBMT) señala la dificultad que implica detectar la enfermedad entre otras razones porque un 20% de personas afectadas presenta, además, otras patologías de carácter inmunológico como el lupus eritematoso o la enfermedad tiroidea inmune o infecciones crónicas.

En primer lugar es importante confirmar que se trata de una trombocitopenia primaria o de carácter inmune, porque esa anomalía en las plaquetas puede tener otros orígenes. Puede tratarse de una trombocitopenia secundaria inducida por la acción de un determinado fármaco y también puede estar relacionada con alguna patología del bazo o del hígado (hepatitis C) o con alguna enfermedad infecciosa como la que provoca el virus VIH.

Un examen morfológico y clínico, un recuento sanguíneo completo, un test citogenético o una aspiración de médula ósea (recomendable en pacientes mayores de 60 años para excluir otras patologías) son algunas de las principales pruebas diagnósticas.

En cuanto a los tratamientos, siempre van a depender del estado de cada paciente. Si el nivel de plaquetas resulta aceptable y seguro para la salud, puede no ser necesario, aunque se tendrán que realizar controles frecuentes que confirmen que ese nivel seguro no desciende.

Cuando resulta imprescindible recurrir a los fármacos, el uso de corticosteroides, que ayuden a prevenir la destrucción de plaquetas en hígado y bazo y las inmunoglobulinas son los más utilizados como primera opción.

Medicamentos más seguros y eficaces

Con el tratamiento adecuado las personas que padecen trombocitopenia inmune pueden realizar las actividades cotidianas con relativa normalidad, teniendo una buena calidad de vida. No requieren seguir una dieta específica (salvo que sea variada y saludable) ni tampoco han de mantener cuidados especiales, aunque si el nivel de plaquetas es bajo, siempre es recomendable evitar situaciones que puedan provocar heridas con el consiguiente sangrado.

La PTI no se contagia y tampoco es una enfermedad hereditaria. Hay que señalar que en ocasiones la patología remite de forma espontánea aunque en la mayoría de los casos deriva en enfermedad crónica.

El avance importante en el tratamiento de esta enfermedad ha llegado de la mano de las investigaciones sobre nuevos fármacos, más eficaces, seguros y con menos efectos secundarios. Estos innovadores medicamentos podrían demostrar, en un futuro próximo, no solo su eficacia a la hora de permitir un control médico óptimo de la enfermedad, sino ir más allá y conseguir provocar cambios en el curso y desarrollo de la misma, con el objetivo deseable de transformarla en una enfermedad curable.