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Un jarabe para la tos podría retrasar la demencia en el párkinson
Se trata de Ambroxol y ha mostrado mejoras cognitivas sin efectos secundarios en un nuevo estudio
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La enfermedad de Parkinson (EP) es el segundo trastorno neurodegenerativo más prevalente en todo el mundo y aproximadamente el 46% de los pacientes con EP progresan a demencia por EP (PDD) dentro de los 10 años posteriores al diagnóstico, se recoge en estudios como el de 'Lancet Neurology'.
Las mutaciones heterocigotas del gen beta-glucosilceramidasa (GBA) se reconocen actualmente como el factor de riesgo genético más frecuente para la EP, con un riesgo tres veces mayor de desarrollar PDD y demencia por cuerpos de Lewy que los no portadores, se documenta en otros ensayos.
Además, se observa una disminución en la puntuación de la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA) en pacientes con EP, que es mayor en los GBA-PD que en los no portadores. Se estima que entre el 5% y el 14% de los pacientes con EP en todo el mundo son portadores de mutaciones de GBA
Sabemos que la demencia supone un importante problema de salud y no existen tratamientos seguros y asequibles para frenar su progresión. Sin embargo. investigadores del Lawson Research Institute (Lawson), la rama de investigación de St. Joseph's Health Care London, están investigando si el Ambroxol, un medicamento para la tos utilizado de forma segura durante décadas en Europa, puede retrasar la demencia en personas con enfermedad de Parkinson. Y las noticias son esperanzadoras.
Nuevos datos
El nuevo estudio, publicado en J'AMA Neurology', duró 12 meses y en el participaron 55 participantes con demencia asociada a la enfermedad de Parkinson (PDD). En él se monitorizó la memoria, los síntomas psiquiátricos y la GFAP, un marcador sanguíneo vinculado al daño cerebral.
La demencia asociada patología causa pérdida de memoria, confusión, alucinaciones y cambios de humor. Aproximadamente la mitad de las personas diagnosticadas con párkinson desarrollan demencia en un plazo de 10 años, como hemos comentado anteriormente, lo que afecta profundamente a los pacientes, sus familias y el sistema sanitario.
Dirigido por el Dr. Stephen Pasternak, neurólogo cognitivo, el estudio administró a un grupo Ambroxol diariamente, mientras que el otro grupo recibió un placebo. "Nuestro objetivo era cambiar la evolución de la demencia por párkinson. Este ensayo clínico inicial ofrece esperanza y sienta una base sólida para estudios más amplios", ha declarado en un comunicado.
Hallazgos clave
Los 'puntos' cardinales de la nueva investigación son:
- El ambroxol fue seguro, bien tolerado y alcanzó niveles terapéuticos en el cerebro.
- Los síntomas psiquiátricos empeoraron en el grupo placebo, pero se mantuvieron estables en quienes tomaron Ambroxol.
- Los participantes con variantes del gen GBA1 de alto riesgo mostraron un mejor rendimiento cognitivo con Ambroxol
- Un marcador de daño a las células cerebrales (GFAP) aumentó en el grupo placebo, pero se mantuvo estable con el antitusivo, lo que sugiere una posible protección cerebral.
- Aunque el Ambroxol está aprobado en Europa para el tratamiento de afecciones respiratorias y tiene un largo historial de seguridad (incluido su uso en dosis altas y durante el embarazo), no está aprobado para ningún uso en Canadá ni en los EE. UU.
"Las terapias actuales para la enfermedad de Parkinson y la demencia abordan los síntomas, pero no detienen la enfermedad subyacente. Estos hallazgos sugieren que el fármaco podría proteger la función cerebral, especialmente en personas con riesgo genético. Ofrece una nueva y prometedora vía de tratamiento donde actualmente existen pocas", ha explica Pasternak.
Cómo funciona
El ambroxol estimula una enzima clave llamada glucocerebrosidasa (GCase), producida por el gen GBA1. En personas con párkinson, los niveles de GCasa suelen ser bajos. Cuando esta enzima no funciona correctamente, se acumulan desechos en las neuronas, lo que provoca daños. Pasternak lo conoció durante una beca en el Hospital para Niños Enfermos (SickKids) de Toronto, donde se identificó como un tratamiento para la enfermedad de Gaucher, un trastorno genético poco común en niños causado por una deficiencia de GCasa.
Ahora está aplicando esa investigación para explorar si potenciar la GCasa con Ambroxol podría ayudar a proteger el cerebro en enfermedades relacionadas con el párkinson. "Esta investigación es vital porque la demencia por la enfermedad neurológica de la que estmos hablando afecta profundamente a los pacientes y sus familias. Si un fármaco como Ambroxol puede ayudar, podría ofrecer una verdadera esperanza y mejorar vidas", ha defendido el científico.
Financiado por la Fundación Weston, este estudio representa un paso importante hacia el desarrollo de nuevos tratamientos para la enfermedad de Parkinson y otros trastornos cognitivos, como la demencia por cuerpos de Lewy. Pasternak y su equipo planean iniciar un ensayo clínico de seguimiento centrado específicamente en la cognición a finales de este año.
